A 13 anni sconfigge la leucemia con una terapia genetica mai adottata prima

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Un’adolescente di 13 anni, originaria di Leicester, affetta da leucemia in stato avanzato, è stata sottoposta alla prima sperimentazione mondiale di una terapia rivoluzionaria che ha guarito il suo tumore.

Alyssa, questo il nome della ragazzina, aveva affrontato un percorso di chemioterapia e un trapianto di midollo osseo, ma la sua leucemia era rimasta. Quando sembrava non avere speranza, ha accettato di essere sottoposta all’impianto di cellule T geneticamente modificate nel primo utilizzo a livello mondiale di questa terapia sperimentale presso il Great Ormond Street Hospital for Children di Londra.

Secondo i medici, senza questo trattamento, il prossimo passo per Alyssa sarebbe stato la cura palliativa. E invece, nel giro di un mese è andata in remissione.

Alyssa è stata la prima paziente della sperimentazione clinica sulle cellule T, finanziata dal Medical Research Council. In una breve intervista rilasciata prima del trattamento sperimentale, Alyssa aveva detto: “Sottopormi al trattamento, in un modo o nell’altro, servirà ad aiutare altre persone, perché sapranno ciò che possono fare. Ecco perché lo farò”. Le cellule, provenienti da un donatore volontario sano, sono state modificate utilizzando una nuova tecnologia che consente loro di individuare e distruggere le cellule T cancerose senza attaccarsi a vicenda. I linfociti T sono globuli bianchi che si muovono nel corpo per trovare e distruggere le cellule difettose.

Ad Alyssa, lo scorso anno, è stata diagnosticata la leucemia linfoblastica acuta a cellule T, il tumore più comune nei bambini e nei giovani, e il cui tasso di sopravvivenza per chi ha una ricaduta è soltanto del 10%.

Ventotto giorni dopo aver ricevuto il trattamento, la ragazzina era in remissione, ed è stata in grado di sottoporsi a un secondo trapianto di midollo osseo. Adesso sta bene, si trova a casa e continua a essere monitorata dall’equipe del Great Ormond Street.

Adesso, gli scienziati che lavorano alla sperimentazione clinica, sperano di reclutare altri dieci pazienti con leucemia linfoblastica acuta a cellule T che abbiano esaurito tutte le opzioni convenzionali per sottoporli al medesimo trattamento.

Fonte: vanity fair